CLOSER

Titolo: Childhood Leukemia: Overcoming distance between South America and Europe Regions — “CLOSER”

Durata del progetto: Dal 2019 al 2023.

 

Razionale

Le disuguaglianze nell’accesso ai servizi e ai trattamenti sanitari rispecchiano a livello globale le differenze nella sopravvivenza della leucemia infantile. Ogni anno, più di 100.000 bambini muoiono di cancro nei paesi a basso e medio reddito, dove l’accesso ai servizi sanitari, a diagnosi complesse e a terapie costose è spesso limitato, e l’abbandono del trattamento rappresenta un grave problema. In America Latina e nei Caraibi, le leucemie infantili sono piuttosto frequenti, ma la percentuale di bambini che sopravvive è tra il 50% e l’80% (a seconda dei tipi di leucemia), decisamente più bassa rispetto a quella stimata (80-95%) nei paesi europei. Questa importante disuguaglianza può essere dovuta a una serie di fattori che non si limitano agli aspetti biologici, ma includono le difficoltà di accesso ai servizi e la mancanza di risorse per la diagnosi o per la ricerca nel paese di origine. L’obiettivo di CLOSER è armonizzare e standardizzare i livelli di assistenza per ridurre le disuguaglianze fra i pazienti con leucemia infantile nella Comunità degli Stati dell’America Latina e dei Caraibi (CELAC) e nei paesi europei.
Finanziato dal programma Horizon 2020 dell’Unione Europea (GA n. 825749), CLOSER intende affrontare la cura della leucemia infantile in modo globale e innovativo, concentrando gli sforzi non solo sugli aspetti scientifici, ma anche su quelli socioeconomici, culturali, educativi e ambientali, per migliorare il tasso di sopravvivenza e la qualità della vita dei bambini con leucemia, delle loro famiglie e dei loro caregiver.
Coordinato dal San Joan de Deu Barcelona Children’s Hospital (Spagna), il progetto coinvolge professionisti da diversi ospedali, laboratori, università, centri di ricerca, associazioni di pazienti, rappresentanti delle istituzioni, delle aziende e della società civile, provenienti da Austria, Italia, Regno Unito, Repubblica Ceca, Spagna, Argentina, Cile e Uruguay.
Il Centro Nazionale Malattie Rare dell’ISS coordina il WP 7 “Cultural, ethical and legal framework”

 

Obiettivi

  • realizzare un contesto di ricerca collaborativa e multidisciplinare tra CELAC e regioni europee, attraverso la creazione di un consorzio che coinvolga associazioni di pazienti, medici, infermieri, ricercatori, policy-makers e rappresentanti della società civile;
  • promuovere la condivisione e lo scambio di conoscenze sulla biologia ed epidemiologia delle diverse forme genetiche e sugli approcci tecnologici necessari per la diagnosi e sul follow-up della leucemia infantile tra diversi Paesi;
  • fornire risorse aggiuntive per svolgere ricerche sulla frequenza e sulla prognosi dei sottotipi di leucemia;
  • identificare o confermare i biomarcatori che possano affinare la stratificazione dei pazienti e consentire un trattamento più accurato e personalizzato;
  • sviluppare soluzioni innovative per semplificare e standardizzare gli attuali processi diagnostici ancora piuttosto complessi, rendendoli accessibili e facilmente utilizzabili anche nei Paesi con scarse risorse;
  • rendere i pazienti e le loro famiglie più consapevoli e responsabili durante il processo di cura della leucemia al fine di migliorare la loro qualità di vita.

Per ottimizzare la qualità del lavoro e lo svolgimento delle attività, sono stati identificati 9 diversi WP (di seguito denominazione e attività):
WP1 “Collaborative Coordination”:

  • Coordinare, supervisionare e garantire una efficace comunicazione fra i partner.

WP2 “Coordinated identification and delineation of leukaemia subtypes”:

  • Ottimizzare e armonizzare il work-up genetico e immunofenotipico di sottotipi di leucemia tra Europa e CELAC.
  • Stabilire standard e algoritmi comuni per una identificazione e una definizione dei sottotipi della leucemia più precise ed efficaci in termini di costi. Tali procedure vogliono esplorare possibilità e limiti delle metodologie utilizzate in ciascun Paese, individuare e valutare nuovi marcatori della malattia.

WP3 “Optimization of the Minimal Residual Disease assessment”:

  • Ottimizzare e armonizzare le procedure di valutazione di “malattia minima residua (MRD)” tra Europa e CELAC

WP4 “Clinical impact”:

  • Valutare, in ciascun Paese partner, l’impatto prognostico dei sottotipi di leucemia identificati in relazione ad altri fattori;

WP5 “Training”:

  • Consentire l’accesso alla formazione sull’utilizzo delle diverse tecnologie disponibili per la diagnosi dei diversi sottotipi di leucemia infantile e il loro follow-up.

WP6 “Childhood Leukaemia Patients’ involvement”:

  • Assicurare il coinvolgimento e la collaborazione tra le diverse associazioni di pazienti coinvolte in CLOSER.
  • Sviluppare un piano di lavoro intercollaborativo e standardizzato.
  • Sviluppare modelli innovativi per il coinvolgimento degli adolescenti per quel che riguarda il trattamento.

WP7 “Cultural, legal and ethical framework”:

  • Formulare raccomandazioni per le procedure dei comitati etici dei paesi coinvolti in CLOSER.
  • Fornire un quadro etico per la terapia e gli interventi nella prospettiva del paziente e dei caregivers.
  • Garantire un quadro di adattamento culturale per tutti i task e le attività del progetto.

WP8 “Dissemination, communication and exploitation”:

  • Diffondere e comunicare in modo efficace i risultati del progetto.
  • Sviluppare una strategia di trasferimento sostenibile delle conoscenze.

WP9 “Ethics”:

  • Integrare i compiti del WP7 sulla conformità etica del progetto.

 

Risultati attesi

  • ridurre le disuguaglianze a livello mondiale nella prognosi dei pazienti con leucemia infantile;
  • accelerare il trasferimento di conoscenze tra le regioni europee e CELAC, consentendo una standardizzazione e armonizzazione delle capacità diagnostiche della leucemia infantile;
  • semplificare la comunicazione tra pazienti, famiglie, medici e ricercatori;
  • favorire l’imprenditorialità, sostenere la collaborazione tra CELAC e le imprese europee nello sviluppo di nuovi e più semplici strumenti diagnostici;
  • fornire evidenze ai policymaker al fine di far finanziare approcci diagnostici nuovi, più semplici ed economicamente vantaggiosi e trattamenti mirati;
  • responsabilizzare i pazienti, le famiglie e la società civile, spingendoli ad assumere un ruolo più attivo nella cura dei bambini con leucemia acuta.

Infine, l’approccio traslazionale e cooperativo globale di CLOSER può aiutare a migliorare il trattamento di altre malattie correlate e le scoperte scientifiche nella leucemia acuta infantile e adolescenziale possono essere tradotte nella controparte adulta, comportando un impatto maggiore in termini di numero di persone beneficiarie.

 

Responsabile del progetto: Domenica Taruscio (domenica.tarsucio@iss.it), Marta De Santis – member team (marta.desantis@iss.it)

Dipartimento/Centro: Centro nazionale per le malattie rare

Sito web: https://closerleukemia.eu/

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